世界首例神经疾病模型猪诞生标志什么呢？
根据相关媒体消息，从中国科学院获悉，经过四年努力，广东科学家领衔的国际研究团队首次利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪。它能精准模拟出人类神经退行性疾病，为治疗亨廷顿舞蹈病、老年痴呆等疾病提供稳定、可靠的动物模型，推动药物筛选和治疗方案制定。该项成果于北京时间3月30日凌晨在线发表于《细胞》杂志上。论文共同通讯作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授、中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员、美国Emory大学李世华（Shihua Li）教授。选择猪作为疾病实验模型并非一劳永逸。摆在科学家面前的是一个难题，与转基因亨廷顿病猴模型一样，猪模型不易存活，无法传代。对此，李世华经过钻研认为，该病是内源性基因突变而造成的，直接把猪的内源性基因改变为突变基因，猪的病理变化应该与病人的病理状态更接近。
首例神经疾病模型猪诞生对医学研究有何意义？
作为世界首例亨廷顿病基因敲入猪模型，在模拟病人的神经病理变化特别是脑疾病方面，大动物模型比小动物模型更具优势。据科研人员介绍，神经疾病基因敲入猪的成功，将推动我国发展出大动物疾病模型的医药研发产业链，促进针对阿尔茨海默病、帕金森症等神经退行性疾病，以及免疫缺陷、肿瘤、代谢性疾病的新药研发进程。同时，该动物模型可用于干细胞治疗等手段的临床前评价，最终造福于人类。从事多年研究亨廷顿病的权威专家、美国加州大学洛杉矶分校杨向东(X. William Yang)教授指出，亨廷顿舞蹈病基因敲入猪的建立是神经退行性疾病研究领域中一个里程碑式的发现，使科学家能更深入了解神经细胞死亡的机制及寻找有效的治疗方法。中科院院士裴钢教授指出，我国在基因编辑猴和克隆猴的研究中相继取得突破性成果，这次我国科学家在猪的疾病模型研究中又取得重大进展，表明我国在大动物模型的研究中已走在世界前列，将极大地推动我国生物医药产业的创新发展。
